线粒体功能下降发生在健康衰老过程中，并在一系列神经退行性疾病中进一步加剧。大量证据继续证实线粒体功能障碍是细胞应激途径的一个致病因素，包括蛋白质毒性、轴突运输缺陷、活性氧生成和细胞死亡，涉及多种疾病，包括阿尔茨海默病、帕金森病、运动神经元疾病和白质消失病。虽然针对线粒体功能障碍的疗法的效用似乎是合理的，但它们的功效仍然存在争议。线粒体功能障碍的相互关联性质和细胞应激、蛋白质毒性和细胞死亡中能量失调的固有影响意味着线粒体治疗可能有益于多种神经退行性疾病和衰老，即将退行性疾病作为继发性线粒体疾病治疗。由于遗传或环境毒素导致的核或线粒体遗传异常在神经变性和衰老中起关键作用。尽管抗氧化剂已经证明了令人信服的证据，可以减轻诱导线粒体功能障碍的应激因素，但抗氧化剂补充剂作为再生治疗的疗效仍存在争议。
澳大利亚卧龙岗大学的Lezanne Ooi团队认为，补充抗氧化剂和NAD+前体在神经变性和衰老方面的潜在益处可能包括防止疾病过程或环境压力因素，而不一定延长寿命。改善线粒体功能对一些人有益，而对另一些人没有益处，而且临床试验中缺乏患者分层，这掩盖了其潜在的益处。在这种情况下，改进临床前筛查和个性化医疗方法将是有益的。因此，仍然需要发现和验证针对线粒体膜电位、线粒体生物发生、线粒体自噬、线粒体转移和线粒体衍生肽的治疗方案。患者来源的干细胞和转分化模型为药物发现阶段的疾病相关药物筛选提供了方便的翻译平台。已经研究了快速、可扩展和具有成本效益的方法来产生患者来源的干细胞培养，测定氧化应激、线粒体膜电位和线粒体功能相关基因表达测定，可用于高通量筛选实验，标签外和补充药物化合物。为了彻底筛选和支持线粒体治疗的发展，有必要进行更多的人体研究，并辅以磁共振波谱以及认知和运动障碍的结果。在一个新兴的基因和细胞治疗的时代，进一步的研究是必要的，以探索最有效的线粒体为基础的策略，以减缓神经退行性疾病的进展和衰老。
文章在【中国神经再生研究（英文版）】杂志2025年 3月 3 期发表。
文章来源： Ng N, Newbery M, Miles N, Ooi L (2025) Mitochondrial therapeutics and mitochondrial transfer for neurodegenerative diseases and aging. Neural Regen Res 20(3):794-796. doi.org/10.4103/NRR.NRR-D-23-02106
