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薩米的旅程:在 28 歲因衰老而死,早衰癥患者的生命抗爭與科學探索

2024-10-19科學

在地球的某個角落,有一位特殊的年輕人,他的名字叫薩米。他的故事,就像是一部科幻小說,卻真實地發生在我們身邊。 薩米,一個年僅28歲的年輕人,卻擁有著百歲老人的身體。 上周六,他與這個世界告別,但他的故事,卻值得我們每一個人銘記。

【早衰癥:時間的加速器】

薩米患有一種罕見的疾病—— 哈欽森-吉爾福德早衰症候群(HGPS) ,也稱為兒童早衰癥。這種疾病讓他的身體衰老速度是普通人的5~10倍。當其他孩子還在無憂無慮地玩耍時,薩米卻已經擁有了耄耋老人的身體。

【面對未知,勇敢前行】

2歲時,薩米被確診為早衰癥。面對這個陌生的疾病,薩米和家人沒有退縮。他們加入了美國早衰基金會,推動全球對早衰癥的研究。薩米不僅是一名患者,更成為了研究者,與科學家們一起探索早衰癥的奧秘。

【生命的抗爭:從患者到研究者】

薩米攻讀分子生物學,專註於早衰癥的研究。他甚至在萬聖節時,戴著墨鏡「扮演外星人」,用自己的方式,讓更多人關註這種疾病。他的勇敢和堅持,讓我們看到了生命的力量。

【藥物研發:希望的曙光】

在眾多科學家的努力下, 早衰癥的致病基因被找到 全球唯一獲批的藥物Lonafarnib誕生了 。薩米成為了第一批試藥的人,盡管 藥物只能延緩約2.5年的壽命 ,但這是對抗早衰癥的一大步。

【中國力量:浙江大學醫學院附屬兒童醫院】

在中國,浙江大學醫學院附屬兒童醫院成為了國內唯一一家能為早衰癥患兒提供Lonafarnib治療的醫院。這裏,有一群人在為早衰癥患兒而努力。

【新藥研發:未來的希望】

浙江大學良渚實驗室裏,兩款新藥正在研發中,它們有望顯著改善早衰癥患兒的病情。雖然臨床試驗尚未開始,但薩米的故事給了我們信心,相信未來會有更多像薩米一樣的患者,能夠繼續他們的生命旅程。

薩米走了,但他的故事和抗爭精神將永遠激勵著我們。讓我們期待科學的力量,為早衰癥患兒帶來更多希望。薩米,謝謝你帶給我們的勇氣和信念。一路走好,年輕的戰士。