文/羊城晚報全媒體記者 徐振天 盧佳圳 實習生 樊雨晴
圖/羊城晚報全媒體記者 盧佳圳
作為新興產業，基因治療是指將外源正常的基因匯入靶細胞，從而糾正或補償由異常基因引發疾病的治療方式，該治療方法能為諸多罕見病患者帶來福音，但一直以來費用高昂。成立於2014年的廣州派真生物技術有限公司（以下簡稱「派真生物」），多年來深耕基因治療領域，專註於基因治療遞送工具腺相關病毒載體（以下簡稱「AAV」）的研發和生產，力圖透過降低基因藥物的生產成本，推動基因治療走進尋常百姓家。
直面成本與融資挑戰，去年營收逆勢增長
基因治療產業的發展符合【「健康中國2030」規劃綱要】的要求與期待。隨著技術進步、研究深入以及國家政策的不斷完善，未來，基因治療有望成為一種常規治療方法，其套用範圍將不斷擴大，不僅局限於罕見病和遺傳性疾病，還將擴充套件到常見病和腫瘤等領域。
「目前市面上的基因治療藥物價格高昂，便宜的80萬美元，貴的甚至達到350萬美元，這對於普通老百姓來說簡直是天文數碼。」派真生物聯合創始人張超解釋，基因治療藥物價格之所以居高不下，是因為其遞送工具AAV的生產制造成本高昂。
在他看來，這不僅是派真生物正在面臨的挑戰，也是整個基因治療行業的困境。「我們需要革新生產技術，將產量提上來，藥價降下來，讓老百姓用得起基因治療，這是我們的使命。」
2022年3月，派真生物推出了π-Alpha™ 293細胞AAV高產技術平台，產量比同行高出4至10倍，同時也降低了成本，但是要做到讓尋常老百姓用得起，仍然道阻且長。
張超表示，客戶生物技術公司融資問題是派真生物發展過程中的另一只「攔路虎」。在當前的資本寒冬下，下遊生物技術公司融資困難，產業收縮。「作為上遊企業，公司其實面臨著巨大的經營壓力，但我們堅持迎難而上，2023年營收仍實作逆勢增長，雖然沒有達到預期目標，但已取得很大的進步。」
技術創新+出海，繪就基因治療新藍圖
生物醫藥是一個長生命周期行業，對於企業來說，資本寒冬既是危也是機。未來，堅持技術創新、堅持出海將是派真生物的發力方向。記者了解到，近年來，派真生物專攻AAV規模化生產技術，分別在廣州和美國設立了研發中心，並在李華鵬博士的帶領下開發出π-Alpha™ 293細胞AAV高產技術平台、π-Icosa™ 高容量和高精度AAV血清型篩選平台等技術平台。
基因治療載體的生產和質控是生物醫藥領域難度最大、技術壁壘最高的專案。目前，派真生物開發出了60多套載體質控方法，與中國食品藥品檢定研究院合作完成了中國第一個AAV國家標準品的制備。此外，派真生物還作為協作標定單位參與了標準品的標定，參與了中國食品藥品檢定研究院主導編寫的【基因治療制品質素控制概述】。
技術出海是派真生物高質素發展的又一關鍵。「派真生物2015年就已經在美國成立了全資子公司並開展業務。經過這些年的耕耘，已經在國際上獲得一定的知名度。我們要始終保持在全球範圍的業務擴充套件能力，增強我們在國際上的競爭力。」張超介紹，今年3月，派真生物將完成在美國侯斯頓工廠的建設，成為領先在海外建設基因治療生產基地的中國全內資企業。
張超對基因治療產業的未來充滿信心，他說：「基因治療產業的發展前景非常廣闊，未來將有更多的技術創新和突破。我們將深刻認識基因治療面臨的挑戰與風險，不斷研究、不斷創新，保證基因治療的安全性和有效性。」
編輯：鄔嘉宏
來源：金羊網
