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Nature Biotechnology | 新载体实现在体特异编辑人T细胞

2024-01-12科学

UC Berkeley Jennifer A. Doudna等研究人员开发新型含膜结构的基因编辑载体,通过抗体 (具体为antibody-derived single-chain variable fragments (scFvs)) -抗原互作来实现细胞靶向特异性,并且可以同时投递基因编辑与基因表达系统,进而在人源免疫系统小鼠实现在体的CAR-T构建与编辑[1]。

新载体通过抗体特异靶向细胞[1]。

新载体(Cas9-EDV)在小鼠内的T细胞同时表达CAR并基因编辑[1]。

该项工作2024年1月11日发表在nature biotechnology[1]。

Comment(s):

特异性看起来很出色,将来或许还可以在体「编程/重编程」CAR-T,实现更多可能。

不过,其在体编辑的效率还有待于进一步的提升;在抗体优化方面有很大发挥空间。

通讯作者简介:

https://scholar.google.com/citations?user=YO5XSXwAAAAJ&hl=en

参考文献:

[1] J. R. Hamilton et al., 「In vivo human T cell engineering with enveloped delivery vehicles,」 Nat. Biotechnol., Jan. 2024, doi: 10.1038/s41587-023-02085-z.

原文链接:

https://www.nature.com/articles/s41587-023-02085-z