UC Berkeley Jennifer A. Doudna等研究人員開發新型含膜結構的基因編輯載體,透過抗體 (具體為antibody-derived single-chain variable fragments (scFvs)) -抗原互作來實作細胞靶向特異性,並且可以同時投遞基因編輯與基因表現系統,進而在人源免疫系統小鼠實作在體的CAR-T構建與編輯[1]。
新載體透過抗體特異靶向細胞[1]。
新載體(Cas9-EDV)在小鼠內的T細胞同時表達CAR並基因編輯[1]。
該項工作2024年1月11日發表在nature biotechnology[1]。
Comment(s):
特異性看起來很出色,將來或許還可以在體「編程/重編程」CAR-T,實作更多可能。
不過,其在體編輯的效率還有待於進一步的提升;在抗體最佳化方面有很大發揮空間。
通訊作者簡介:
https://scholar.google.com/citations?user=YO5XSXwAAAAJ&hl=en
參考文獻:
[1] J. R. Hamilton et al., 「In vivo human T cell engineering with enveloped delivery vehicles,」 Nat. Biotechnol., Jan. 2024, doi: 10.1038/s41587-023-02085-z.
原文連結:
https://www.nature.com/articles/s41587-023-02085-z