近日
成都高新技术企业
四川至善唯新生物科技有限公司
（以下简称「至善唯新」）
自主研发的法布雷病基因治疗产品ZS805注射液
获国家药品监督管理局临床试验默示许可
即将开展临床I/II期试验
国家药监局官网截图
至善唯新生物科技有限公司
是一家专注rAAV基因药物研发与颠覆式生产的国内基因治疗领军企业，公司位于生物城，近1万平GMP生产车间已于2023年投入运行。
法布雷病 是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，男性病情多重于女性患者。其病因为α-半乳糖苷酶A基因突变，基因产物结构和功能异常，使得代谢底物鞘氨醇三聚己糖苷和相关鞘糖脂在心、肾、肺、眼、脑和皮肤等多种器官的神经及血管组织细胞中堆积，导致心室肥厚、肾衰、脑卒中、外周神经疼痛等病症发生，心肌病变是导致患者死亡的主要原因。
目前，全球暂无法布雷病基因治疗药物上市销售，病症的传统治疗方案为酶替代疗法，患者需要每两周输注一次阿加糖酶且终身治疗，对其正常生活、工作、学习影响很大，治疗时间长，很多患者无法负担高昂的治疗费用。
ZS805 是一种rAAV基因治疗1类新药，其基因表达盒框架搭载了至善唯新公司自主研发的全球最小肝脏特异启动子和信号肽序列优化后的α-半乳糖苷酶A基因，保证了α-半乳糖苷酶A蛋白在肝脏细胞中特异表达并高效分泌，提高了药物的安全性与有效性。为确保更多患者能够得到有效治疗，至善唯新挑选了适合中国人群的AAV载体血清型。
此前，「评价ZS805腺相关病毒载体表达人α-半乳糖苷酶A在法布雷病患者治疗中的安全性和有效性的临床研究」已在四川大学华西医院顺利启动。目前，已有2名患者入组接受ZS805基因治疗，接受治疗的患者整体状态良好，各项指标获得改善，患者体内的半乳糖苷酶活性已达到正常水平，初步验证了ZS805药物在人体的安全和有效性。
至善唯新创始人兼董事长董飚透露，ZS805 预计在2027年完成临床三期试验，将在2028年4月进行药物上市申报。
来源：成都高新区科技创新局WXID：gh_454ada02472c
