干细胞，神奇的「生命种子」。在广阔的生命科学前沿天地中，干细胞因独特的生物学特性与应用潜力，曾三度成为诺贝尔奖授奖辞的「关键词」。近些年，大家隔三岔五就能听到一则干细胞研究的「突破性」进展，比方说，今年早些时候，北大邓宏魁团队在新一代干细胞制备技术上的突破，就成为诸多科技媒体的头条。
那么，干细胞到底神奇在哪里？它从哪里来，它如何工作，它又将为人类健康的守护带来哪些新法宝？
生命的「源代码」
干细胞，未经分化的细胞。它的特殊之处在于，相较于被训练得高度专业，各司其职的体细胞（如皮肤细胞可给身体一层保护层、肌肉细胞可以收缩、神经细胞可传递讯息），干细胞好比一名尚未接受专业训练的学生，尽管身无长技，但有很大潜力，能转化为人体中任何一种细胞，这恰是干细胞的迷人之处。
干细胞的两种特性，好比孙悟空的两样本领。九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司总经理高岩嵩举例说，一种是拔下毫毛一吹，就会变成另外一只猴子——它具有自我复制和再生能力，不断地自我更新，从一个细胞分裂成两个，两个再分裂成四个，以此类推；第二种是「七十二变」，干细胞可改变自己的形态，在一定条件下由原始状态分化成具有特定功能的成熟细胞。
从干细胞的来源分类，主要有胚胎干细胞、成体干细胞、诱导多能干细胞。
具体而言，胚胎干细胞是在胚胎发育过程中产生的特殊细胞，也是全能性最高的干细胞。成体干细胞是指在个体发育成熟后依然存在于身体各个部位的干细胞。相较于胚胎干细胞，成体干细胞的分裂和增殖能力较弱，多能性也较低。诱导多能干细胞由日本科学家山中伸弥发现，他注意到某些皮肤或血液中的细胞，可以经过特定「重编程」过程，重新诱导为具有多能性的干细胞。
工作人员监测全自动干细胞诱导培养设备运行数据 邓华 摄
为生命重新「编程」
为何干细胞令科学界如此着迷？泽辉生物首席医学官贾懿介绍，干细胞有三样本事可以在疾病治疗中大显身手：「其一是免疫调节功能，通过分泌各类抑制炎症的因子，减少炎症细胞与炎症损伤。其二是促进损伤修复功能，通过分泌因子修复局部组织，达到治疗作用。其三是替代功能，替换掉功能减退或坏死的细胞。」
取一块皮肤或一滴血，提取细胞，导入特定的转录因子进行「重编程」，改造成多能干细胞，再进一步培养分化，它就成为各种各样的人体细胞，如心肌细胞、视网膜细胞、神经细胞等，最终有望培育出不带缺陷的人体器官——这并不是天方夜谭，而是科学家沿着山中伸弥开辟的道路走下去可能见到的风景。
如果说上面的介绍太复杂，你也可以将器官看成是一棵大树，诱导多能干细胞就像是一颗种子，经过「浇水」「施肥」，干细胞能分化成该器官不同的细胞类型，就好比发育成长为树的叶子、主干、枝丫一样。
尤其值得一提的是，作为多能干细胞的一种，间充质干细胞具有独特的分化潜能和功能，是临床应用中最早开始、目前进展最快的干细胞类型之一。「间充质干细胞，犹如游戏中的辅助玩家，发挥抗炎、免疫调节和促进组织修复的作用，间接促进受损组织的再生，相比之下，诱导多能干细胞犹如游戏中的主攻玩家，通过分化为特定的功能细胞，直接补充受损组织中的细胞。」高岩嵩说。
再生医学的春天
当前，全球6000多项在研干细胞临床试验涉及上百种疾病，包括脊髓损伤、多发性硬化、系统性红斑狼疮等多种疑难病症。美国、英国等国率先用干细胞移植治疗疾病，并取得一定疗效。在我国，也有多所医院开展了间充质干细胞治疗疾病的临床研究。
技术人员在存储干细胞 魏培全 摄
「干细胞治疗的安全性是首要考虑的问题。如在干细胞治疗癌症中，就存在着一定的风险，可能会导致成瘤、致瘤、促瘤。这就需要通过严格的风险评估来确保其安全性。」高岩嵩说，在干细胞药物安全性的考虑中需要进行临床试验，要选择合适的适应症，并对相应症状设计临床试验方案。随后，按照现行的临床试验规范进行试验，获取可靠的真实数据，按照药品的标准获得药监局的批准上市。
在有效性方面，贾懿提到，干细胞药物研发，不仅要注重符合相应症状及老年化症状，也要兼顾干细胞的研发布局，精准定位提升疗效，比如基于多能干细胞，它可分化为功能细胞，作为功能药物，对应不同的疾病。
此外，干细胞药物研发中，需要在保证质量的前提下提高干细胞药物的生产规模、做好成本控制。「目前，国际主流的生产方式仍是手工生产，产量受限、成本较高，惠及患者较少。下一步，需要形成产业突破，进一步提升干细胞药物生产能力。」高岩嵩说。
业内认为，随着技术的不断发展，干细胞必将引发一场医疗变革，成为继药物、手术后的第三种治疗方式。唤醒我们身体里的「孙悟空」，也许它真能有不一样的本事。
半月谈记者：张漫子
*本文为【半月谈】2024年第18期内容
