——AI可以將藥物開發成功率從當前的5-10%提高到9-18%。
AI藥物的臨床試驗成績亮眼，成功率翻倍
在【How successful are AI-discovered drugs in clinical trials? A first analysis and emerging lessons】分析了以AI為主要手段進行研發的生物技術公司（AI-native Biotech companies）的藥物管線數據，結果證實AI對新藥研發有積極作用。
自2015年以來，這些公司已有75個AI發現的藥物分子進入臨床試驗，其中67個分子在2023年仍在臨床中。特別是2022年以來，AI發現的小分子數量指數級上升。並且隨著生成式AI的發展，AI在生物藥、疫苗等領域的作用也逐漸顯現。
在I期臨床試驗中，AI發現的藥物分子的成功率高達80-90%，大大超過了40-65%的行業平均水平。
不過在I期臨床試驗中失敗的分子中只有一個是數據未達預期，其余兩個都是商業決策和管線優先級變化而被終止，這可能說明AI在設計和最佳化具有藥物特性的分子方面展現出了非凡的能力。
AI之所以能取得如此成績，主要得益於其強大的數據學習和模式辨識能力。透過海量的訓練數據，AI演算法能夠準確預測候選分子的藥代動力學、藥效學和毒理學特性，從而大大提升藥物分子的設計和最佳化效率。
在II期臨床試驗中，AI發現的藥物分子初步顯示出與行業平均水平相當的成功率，約為40%。
作者認為，由於II期臨床試驗通常涉及生物學或相關機制概念的驗證，這可能表明人工智能演算法可以辨識與疾病相關的靶點和通路，但仍有改進的空間。
但值得註意的是，在6個AI藥物II期失敗的案例中，僅有2個是由於藥物本身數據導致，其余4個則是出於公司商業策略調整等非臨床因素而終止。
更多的非臨床因素導致產品終止，這可能意味著AI藥物在II期試驗中的真實成功率被低估了。
此外，當前生物技術公司面臨的融資挑戰和監管環境變化(如美國的【降低通脹法案】)也可能加劇了非臨床因素導致的II期臨床終止。
綜合來看，這篇論文認為，如果AI藥物在I期和II期的高成功率能夠持續，並與傳統藥物在III期的成功率相結合，那麽新藥的研發成功率將從目前的5-10%提高到9-18%，制藥行業的整體研發效率將實作翻倍。
數據和GPU是AI新藥的限制？
在這篇論文的相關資料中，另一項研究認為GPU的發展以及基於深度學習的人工智能，成為AI藥物發現發展迅速的原因。
不過研究者也強調，AI藥物研發的高質素數據來源是行業的挑戰。
通用GPU計算的廣泛套用，極大地提升了AI模型的訓練速度和規模。利用GPU強大的平行計算能力，研究人員得以訓練出更加復雜、精準的AI模型，處理前所未有規模的生物醫學大數據。
此外，深度學習技術的突破性進展為AI藥物發現註入了新的活力。從早期的摺積神經網絡(CNN)，到對抗網絡(GNN)，再到transformer生成式AI等新型網絡架構，深度學習模型在分子性質預測、藥物虛擬篩選、藥靶辨識等任務上不斷重新整理紀錄。
借助深度學習，AI系統能夠從海量的化合物庫、蛋白質組學數據中發掘出最有希望的藥物候選分子，並最佳化其分子結構和性質，大大提高新藥研發的效率和成功率。
因此，在臨床一二期已經顯示了AI的積極作用之後，三期臨床的成功將成為AI制藥的關鍵拐點。隨著GPU和生成式AI的進步，這個拐點會更快接近。
1）我們只包括那些在其網站上強調人工智能在藥物發現技術/平台中起核心作用的公司。
2) 這些公司利用人工智能為內部研發專案或合作夥伴關系提供支持。
3) 這些公司在以下五個套用領域中至少使用人工智能其中之一：靶點發現、小分子設計與最佳化、生物藥設計與最佳化、疫苗設計與最佳化等。
其中有意思的是，符合以上標準的中國公司只有英矽智能一家。
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