近日
成都高新技術企業
四川至善唯新生物科技有限公司
（以下簡稱「至善唯新」）
自主研發的法布雷病基因治療產品ZS805註射液
獲國家藥品監督管理局臨床試驗默示特許
即將開展臨床I/II期試驗
國家藥監局官網截圖
至善唯新生物科技有限公司
是一家專註rAAV基因藥物研發與顛覆式生產的國內基因治療領軍企業，公司位於生物城，近1萬平GMP生產車間已於2023年投入執行。
法布雷病 是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體蓄積病，男性病情多重於女性患者。其病因為α-半乳糖苷酶A基因突變，基因產物結構和功能異常，使得代謝受質鞘氨醇三聚己糖苷和相關鞘糖脂在心、腎、肺、眼、腦和皮膚等多種器官的神經及血管組織細胞中堆積，導致心室肥厚、腎衰、腦卒中、外周神經疼痛等病癥發生，心肌病變是導致患者死亡的主要原因。
目前，全球暫無法布雷病基因治療藥物上市銷售，病癥的傳統治療方案為酶替代療法，患者需要每兩周輸註一次阿加糖酶且終身治療，對其正常生活、工作、學習影響很大，治療時間長，很多患者無法負擔高昂的治療費用。
ZS805 是一種rAAV基因治療1類新藥，其基因表現盒框架搭載了至善唯新公司自主研發的全球最小肝臟特異啟動子和訊號肽序列最佳化後的α-半乳糖苷酶A基因，保證了α-半乳糖苷酶A蛋白在肝臟細胞中特異表達並高效分泌，提高了藥物的安全性與有效性。為確保更多患者能夠得到有效治療，至善唯新挑選了適合中國人群的AAV載體血清型。
此前，「評價ZS805腺相關病毒載體表達人α-半乳糖苷酶A在法布雷病患者治療中的安全性和有效性的臨床研究」已在四川大學華西醫院順利啟動。目前，已有2名患者入組接受ZS805基因治療，接受治療的患者整體狀態良好，各項指標獲得改善，患者體內的半乳糖苷酶活性已達到正常水平，初步驗證了ZS805藥物在人體的安全和有效性。
至善唯新創始人兼董事長董飈透露，ZS805 預計在2027年完成臨床三期試驗，將在2028年4月進行藥物上市申報。
來源：成都高新區科技創新局WXID：gh_454ada02472c
