中商情報網訊：細胞基因治療（基因治療）作為一種新型生物技術，近年來發展迅速。目前，中國擁有全球第二大的細胞與基因治療管線，未來在創新藥領域彎道超車的潛力巨大。
一、基因治療定義
基因治療是指將外源正常基因匯入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術套用，也就是將外源基因透過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。
根據給藥途徑可以分為ex vivo途徑、in vivo途徑兩種，具體如圖所示：
資料來源：中商產業研究院整理
二、基因治療行業發展政策
近年來，中國基因治療行業受到各級政府的高度重視和國家產業政策的重點支持。國家陸續出台了多項政策，鼓勵基因治療行業發展與創新，【溶瘤病毒產品藥學研究與評價技術指導原則（試行）】【計量發展規劃（2021-2035年）】【關於推進國家級質素標準實驗室建設的指導意見】等產業政策為基因治療行業的發展提供了明確、廣闊的市場前景，為企業提供了良好的生產經營環境。具體情況列示如下：
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三、基因治療行業發展現狀
1.全球市場規模
細胞和基因療法（Cell and Gene Therapy，CGT）是繼小分子、大分子靶向療法之後的新一代精準療法，中商產業研究院釋出的【2017-2027全球及中國細胞和基因療法藥物輸送裝置行業深度研究報告】顯示，全球基因治療行業市場規模自2016年開始飛速增長，到2023年市場規模已達到約111.1億美元。全球基因治療市場的增長主要受到個人化醫療需求的增加、慢性疾病和罕見病的高發率以及細胞與基因治療研究和開發的持續投入等因素的推動。中商產業研究院分析師預測，2024年全球細胞和基因療法市場規模將增至185.1億美元。
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2.中國市場規模
新的療法和技術的出現推動了市場的增長，使得基因治療的效果更加顯著，行業發展持續升溫。中商產業研究院釋出的【2024-2029全球及中國細胞和基因療法藥物輸送裝置行業深度研究報告】顯示，2023年中國基因治療行業市場規模達到約33.81億元，較上年增長113.64%。中商產業研究院分析師預測，2024年中國基因治療市場規模將增至88.48億元，2025年超過100億元。
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3.獲批產品
作為全球生物醫藥產業競爭最重要的「新賽道」之一，國內藥企在細胞與基因治療領域展現出了強勁的創新活力。當前，中國細胞與基因治療IND申報管線的數量在逐年增加，申報呈現差異化趨勢，新療法新套用方向不斷湧現。復星凱特、藥明巨諾、馴鹿醫療的細胞治療產品相繼在國內上市，傳奇生物自主研發的CAR-T產品西達基奧侖賽成為第一個成功出海美國的國產CAR-T產品。在基因治療賽道，國內企業與國際巨頭的差距正在逐漸縮小。
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4.重點企業排名
基因治療憑借其在治療機制和治療效果等方面具有傳統的小分子和大分子藥物難以比擬的優勢，填補了難治性疾病治療手段的空白，為癌癥、遺傳病等難治性疾病提供了全新的治療理念和思路，繼而成為全球創新藥領域競爭最為激烈的新興領域之一。當前，中國細胞與基因治療布局企業眾多，重點企業包括北恒生物、傳奇生物、復星凱特、亙喜生物、合源生物、科濟藥業等。
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四、基因治療行業重點企業
1.諾誠健華
諾誠健華醫藥有限公司的主營業務為創新藥的研發、生產及商業化。主要產品為奧布替尼、ICP-192、ICP-723、ICP-332、ICP-189、ICP-490、Tafasitamab、ICP-105、ICP-033、ICP-488、ICP-248、ICP-B03、ICP-915、ICP-B02等。
2024年第一季度實作營業收入1.66億元，同比下降12.17%；歸母凈利潤虧損1.42億元。2023年主營產品包括奧布替尼、研發服務收入、技術授權收入，營收分別占整體的90.82%、8.09%、0.76%。
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2.諾思蘭德
北京諾思蘭德生物技術股份有限公司主營業務為基因工程蛋白質類藥物、基因治療藥物和眼科用藥物的研發、生產及銷售。諾思蘭德主要產品包括基因治療藥物、重組織蛋白質類藥物、眼科藥物。
2024年第一季度實作營業收入0.16億元，同比增長30.17%；歸母凈利潤虧損0.12億元。2023年主營產品包括CMO專案收入、產品銷售收入、CDMO專案收入，營收分別占整體的59.18%、32.33%、7.48%。
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3.藥明巨諾
藥明巨諾(開曼)有限公司成立於2017年9月6日，藥明巨諾是中國領先的臨床及臨床前階段細胞治療公司。藥明巨諾的主打候選產品relmacabtagene autoleucel(‘relma-cel’)是針對復發或難治(‘r/r’)B細胞淋巴瘤的自體抗CD19CAR-T療法。
倍諾達是一款抗CD19的CAR-T基因療法，也是藥明巨諾公司的核心產品，是中國第二款獲批的CAR-T產品，除了復發/難治性大B細胞淋巴瘤，藥明巨諾公司還計劃開發瑞基奧侖賽註射液用於治療多種其它適應癥，包括濾泡淋巴瘤（FL）、套細胞淋巴瘤（MCL）、慢性淋巴細胞白血病（CLL）、二線彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）及急性淋巴細胞白血病（ALL）等。
2023年實作營業收入1.74億元，同比增長19.32%；歸母凈利潤虧損7.68億元。
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4.博騰股份
重慶博騰制藥科技股份有限公司的主營業務是為小分子藥物、大分子藥物及基因細胞治療等不同類別的藥物及療法提供CDMO服務。
2024年第一季度實作營業收入6.78億元，同比下降50.8%；歸母凈利潤虧損0.95億元。2023年主營業務包括臨床後期及商業化業務、臨床早期業務，營收分別占整體的78.34%、17.58%。
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5.傳奇生物
傳奇生物成立於2014年，是一家早期細胞治療公司。傳奇生物將持續豐富研發管線，搭建CAR-T、CAR-NK、CAR-γδT和非基因編輯CAR技術等多個細胞治療平台。傳奇生物自主研發的CAR-T產品西達基奧侖賽（CARVYKTI®，又稱cilta-cel）於2022年2月底正式獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，用於治療復發或難治性多發性骨髓瘤（MM）患者。
2024年第一季度實作營業收入0.94億美元，同比增長161.11%；歸母凈利潤虧損0.6億美元。
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五、基因治療行業發展前景
1.罕見病治療突破帶動行業發展
基因治療在罕見病治療方面展現出巨大的潛力。由於罕見病患者群體小、市場需求有限，傳統藥物研發往往難以獲得足夠的經濟回報。而基因治療透過直接針對疾病的遺傳根源進行治療，為這些患者提供了新的治療選擇。隨著技術的不斷成熟和成本的降低，基因治療有望成為罕見病治療的重要手段。
2.適應癥增加為行業提供市場空間
除了罕見病，基因治療還在不斷拓展其適應癥範圍。例如，在中樞神經系統疾病領域，基因治療已經取得了顯著進展，包括治療脊髓性肌萎縮、癲癇、自閉癥等多種疾病。隨著對疾病發病機制的不斷深入了解，基因治療有望為更多疾病患者帶來希望。
3.技術創新推動行業進步
基因編輯技術是基因治療的核心之一。隨著CRISPR-Cas9等基因編輯技術的不斷發展和完善，基因治療在精準性、安全性和有效性方面將得到進一步提升。這些技術的進步將為基因治療在更多疾病中的套用提供可能。
更多資料請參考中商產業研究院釋出的【中國基因治療行業市場前景及投資機會研究報告】 ，同時中商產業研究院還提供產業大數據、產業情報、行業研究報告、行業白皮書、行業定位證明、商業計劃書、可行性研究報告、園區產業規劃、產業鏈招商圖譜、產業招商指引、產業鏈招商考察&推介會 等咨詢服務。
