AI的翅膀開始嫁接到各行各業，其中就包括醫療行業。最近，眾多科技巨頭如微軟、輝達和谷歌等，都加大了「AI+醫療」的布局。比起傳統研發行程，AI能夠在較短時間內處理大量復雜數據，AI可以提高藥物研發效率，加速藥物篩選。不過，透過AI大模型完全模擬對算力的要求極高，足量的訓練數據仍然是一大瓶頸。
多家公司入局
當地時間5月8日，谷歌DeepMind及姊妹公司Isomorphic Labs旗下的AI藥物研發模型AlphaFold官宣重磅升級，稱最新版本AlphaFold 3可以預測蛋白質、DNA、RNA等生物分子的結構以及它們如何相互作用。
Alphabet兼谷歌CEO Sundar Pichai表示，目前，已有180多萬名研究人員在疫苗開發、癌癥治療等研究工作中使用AlphaFold進行蛋白質預測。在接受采訪時，Isomorphic Labs的CEO Demis Hassabis表示，人工智能系統有可能徹底改變醫學，並創造「巨大的商業價值」。
盯上這條賽道的不止谷歌一個。美國的眾多科技巨頭已經感觸到「AI+醫療」的市場機會，紛紛加大布局。輝達創始人兼CEO黃仁勛曾多次強調，數碼生物學將是「下一場驚人的顛覆性技術」。誠如他所說，今年3月輝達舉辦的2024GTC大會上，醫療健康仍是「重頭戲」之一，與生命科學相關的會議活動排在所有行業之首。
過去兩年間，輝達旗下AI藥物研發平台BioNeMo的風投部門Nventures把大部份錢都投給了藥物研發專案。數據顯示，Nventures的19筆投資交易中有7筆是投向AI藥物研發初創公司。
最近，公司還投資了一家機器學習藥物研發初創公司Relation Therapeutics。整個2023年，輝達投資了9家專註於藥物研發領域的科技初創公司。輝達醫療健康副總裁Kimberly Powell直接表示：「醫療健康將成為輝達下一個數十億美元級業務。」
其他幾家科技巨頭也發力藥物研發領域。僅在去年一年中，Salesforce推出了蛋白質生成AI大模型ProGen，微軟釋出了一個類似的開源模型EvoDiff，亞馬遜還為其AWS機器學習平台SageMaker釋出了蛋白質折疊工具，據報道，甚至連字節跳動也在招聘科學和藥物設計團隊。
投資熱情
「AI+醫療」如今已經成為一片熱土，吸引各方關註。IDC一項研究顯示，79%的醫療保健組織正在使用AI技術。在媒體采訪中，谷歌DeepMind、輝達的高管都表示，可用的大量訓練數據、計算資源的爆炸和AI演算法的進步，這三大因素共同激發了AI在藥物研發上的潛力。這同樣激發了投資熱情。
根據Pitchbook的數據，自2021年以來，全球AI藥物研發初創公司的風投交易已有281筆，投資額達到77億美元。另據Global Market Insights報告，預計「AI+醫療」市場的年均復合增速將超過29%，2032年將達到700億美元。藥物研發和醫學影像成為AI套用最重要的兩個領域，市場份額占比合計超過50%。
比起傳統研發，AI制藥以醫藥大數據為基礎，將人工智能技術套用到制藥各環節，提高新藥研發效率及質素，降低研發成本。中商產業研究院研報分析指出，AI技術如今主要用於藥物研發階段，隨著技術的不斷突破和發展，AI技術參與制藥的環節將增多，新藥研發效率也將提升。
「2010年到2021年，全球由AI參與的藥物研發專案從最初的6個增長到158個。最近的一項調查研究顯示，由AI參與的藥物研發管線，無論是新靶點、新機制的First-in- class（首創新藥）藥物研發，已知靶點的Best-in- class（同類最佳）藥物研發，還是Drug Repurposing（老藥新用）的研發，AI均可以很大程度地加速藥物研發流程，降低藥物研發整體成本。」全球健康藥物研發中心數據科學部負責人郭晉疆表示，AI可以參與藥物研發的每一個環節，包括疾病關鍵靶蛋白的確立和驗證，小分子/疫苗/抗體的設計與最佳化、中後期的毒性和安全性評估等各個環節，AI都可以賦能和協助加速藥物研發行程。
美國依然是「AI+醫療」最為火熱的區域。據統計，目前全球AI藥物研發企業約343家，其中超過50%集中在美國，英國和歐盟分別占據12.5%和13.4%，亞洲大約為12.8%。
麥肯錫全球研究所（MGI）估計，生成式AI每年可為制藥和醫療行業帶來600億至1100億美元的經濟價值。輝達方面透露，使用AI技術可使藥物早期發現所需時間縮短至1/3，成本節省至1/200。
此外，跨國藥企積極擁抱AI技術帶來的變革。目前全球排名前20的藥企，如輝瑞、強生等巨頭都已經布局AI+新藥研發。2023—2024年2月，有公開金額的跨國藥企與AI藥物研發企業合作專案，潛在總額超過120億美元，平均值為8.4億美元。
還未落地
雖然將AI套用於藥物研發的潛力十足，但距離真正進入醫藥市場仍有很長的路要走。業內分析表示，透過AI大模型完全模擬藥物研發的這一過程對算力的要求極高，足量的訓練數據仍然是一大瓶頸。合成生物學公司Ginkgo Bioworks的AI負責人Anna Marie Wagner表示，像GPT這樣的新型基礎模型依賴於強化學習，是一種模仿人類為實作目標而反復訓練的學習過程，更依賴於高質素的海量數據。
到目前為止，尚未有AI輔助研發的新藥上市。有數據顯示，全球有超80款AI藥物進入臨床試驗階段，大多數處於臨床早期階段，僅有少數進入Ⅱ期臨床試驗，還有部份AI輔助研發的藥物因臨床表現不佳而終止。
今年4月，英國AI藥物研發公司BenevolentAl宣布，用於治療特應性皮炎的局部泛Trk抑制劑BEN-2293的Ⅱa期臨床試驗沒有達到次要療效終點，該藥曾被認為具備潛在同類最佳潛力。
郭晉疆指出，生命科學領域的數據呈現出多模態、多尺度、異質化的特征，既有來自於基因測序的數據、蛋白質或化學化合物結構化的數據，也有來自於生物活性的特定數據等，數據量初步估算為百億級。而AI缺乏對生物體系機制的認知，對不同尺度、不同層級的生物學數據缺乏系統性理解，如蛋白構象變化、分子以及藥代動力學過程等時間、空間尺度資訊。
「從合作模式而言，如何構建一個有效的閉環很重要。AI演算法和實驗之間的閉環，不僅僅存在技術上的難度，還有互信的難度。」微軟研究院科學智能中心首席研究員夏應策認為，應建立有效的機制，讓AI的專家願意為實際問題針對性地設計演算法，實驗組的化學專家們也願意為AI設計出來的分子進行評估和測試。
DeepMind的科學副總裁Pushmeet Kohli更是直觀地形容數據量的痛點：「垃圾進，垃圾出。」據報道，美國食品藥品管理局（FDA）迄今為止已經批準了100多種使用AI或機器學習進行開發的藥物候選物的臨床試驗，但可能需要數年時間才能上市。
北京商報記者 趙天舒
