（人民日報健康客戶端記者 楊曉露）據人民日報健康客戶端記者不完全統計，截至7月17日，2024年中國生物制藥領域發生超百起融資事件。其中，至少有浩博醫藥、邁科康生物等15家擁有核酸藥物（包括寡核苷酸、小RNA和mRNA藥物）技術或管線的中國新藥研發公司迎來融資進展。不僅涉及罕見病也包括慢性乙肝、心血管疾病、神經系統退行性疾病等多個慢性病領域。
核酸藥物為何近年來受到青睞？「核酸藥物研發其實並非近年來才興起的，但新冠mRNA疫苗讓一直都藉藉無名的核酸藥物進入到大眾視野，但其實mRNA疫苗只是核酸藥物的其中一種。」7月17日，廣東省小核酸藥物開發工程技術研究中心主任、暨南大學教授費嘉告訴人民日報健康客戶端記者，核酸藥物是一種新的藥物形式，分為小核酸藥和大核酸藥（mRNA）。目前有很多疾病，我們發現了靶點，但傳統的小分子藥、抗體藥研發不出有效藥物，但核酸藥物卻在成藥性方面，比如在漸凍癥、脊髓型肌萎縮癥、杜氏肌營養不良等罕見病領域展現了更多可能，因此不管是社會效益還是經濟效益，都受到更高的期待。
罕見病只是核酸藥物的切入點，2020年，英克司蘭獲得歐盟上市批準，這款用於降膽固醇的siRNA藥物成為全球首個非罕見病領域小核酸藥物，也讓更多企業看到了小核酸藥物在慢性病治療領域的廣闊前景。如今，開展核酸藥物研發的創新藥企也在腫瘤、糖尿病、乙肝等現有藥物療效不好的常見病領域大量布局。
核酸藥物的市場潛力巨大，中國創新藥企也迎來了機遇和挑戰。「目前中國一些大型傳統藥企也紛紛轉向核酸藥物研發，像齊魯制藥、石家莊制藥等都布局了核酸藥物研發，來豐富自己的管線。當前中國核酸藥物的國產原料充足，產業鏈也比較完整，產品推進速度也比較快，這是我們的優勢。現階段的一些成果也引起了國際上多個藥企的重視，我們也以license-out（技術輸出）的形式，將研發成果遠銷海外。但目前，還沒有一款國產原研小核酸藥上市，這是我們的痛點。」費嘉介紹。
「目前國家政策也是大力扶持創新藥研發，機遇是大於挑戰的。我們在藥物研發的原始創新方面做得還不夠，大多是在做已有靶點的局部改造，缺乏新靶點的發現。藥物研發成本高、風險高，但一旦成功，就會有極大的社會效益和經濟效益，國內藥企要有做原始創新的勇氣和決心。」費嘉建議。
