（人民日报健康客户端记者 杨晓露）据人民日报健康客户端记者不完全统计，截至7月17日，2024年中国生物制药领域发生超百起融资事件。其中，至少有浩博医药、迈科康生物等15家拥有核酸药物（包括寡核苷酸、小RNA和mRNA药物）技术或管线的中国新药研发公司迎来融资进展。不仅涉及罕见病也包括慢性乙肝、心血管疾病、神经系统退行性疾病等多个慢性病领域。
核酸药物为何近年来受到青睐？「核酸药物研发其实并非近年来才兴起的，但新冠mRNA疫苗让一直都藉藉无名的核酸药物进入到大众视野，但其实mRNA疫苗只是核酸药物的其中一种。」7月17日，广东省小核酸药物开发工程技术研究中心主任、暨南大学教授费嘉告诉人民日报健康客户端记者，核酸药物是一种新的药物形式，分为小核酸药和大核酸药（mRNA）。目前有很多疾病，我们发现了靶点，但传统的小分子药、抗体药研发不出有效药物，但核酸药物却在成药性方面，比如在渐冻症、脊髓型肌萎缩症、杜氏肌营养不良等罕见病领域展现了更多可能，因此不管是社会效益还是经济效益，都受到更高的期待。
罕见病只是核酸药物的切入点，2020年，英克司兰获得欧盟上市批准，这款用于降胆固醇的siRNA药物成为全球首个非罕见病领域小核酸药物，也让更多企业看到了小核酸药物在慢性病治疗领域的广阔前景。如今，开展核酸药物研发的创新药企也在肿瘤、糖尿病、乙肝等现有药物疗效不好的常见病领域大量布局。
核酸药物的市场潜力巨大，我国创新药企也迎来了机遇和挑战。「目前我国一些大型传统药企也纷纷转向核酸药物研发，像齐鲁制药、石家庄制药等都布局了核酸药物研发，来丰富自己的管线。当前我国核酸药物的国产原料充足，产业链也比较完整，产品推进速度也比较快，这是我们的优势。现阶段的一些成果也引起了国际上多个药企的重视，我们也以license-out（技术输出）的形式，将研发成果远销海外。但目前，还没有一款国产原研小核酸药上市，这是我们的痛点。」费嘉介绍。
「目前国家政策也是大力扶持创新药研发，机遇是大于挑战的。我们在药物研发的原始创新方面做得还不够，大多是在做已有靶点的局部改造，缺乏新靶点的发现。药物研发成本高、风险高，但一旦成功，就会有极大的社会效益和经济效益，国内药企要有做原始创新的勇气和决心。」费嘉建议。
