目錄
一、AI制藥究竟是不是好賽道？
1.1為什麽需要AI制藥技術？
1.2 AI技術在藥物研發領域的套用
1.3 AI制藥的發展前景如何？
二、英矽智慧聯席CEO任峰：AI制藥三路徑化解行業痛點
2.1算力巨頭入局加速技術進步
2.2 AI有望助力生物制藥產業脫困
2.3有效商業模式仍待繼續探索
2.4數據和演算法構築核心優勢
三、成都先導董事長李進： AI在藥物產業定位漸清晰
3.1 AI助力醫藥產業發展再上新台階
3.2資本退潮之際正是產業布局最佳視窗
3.3成功率和大數據是AI制藥企業勝出關鍵
3.4擁抱新技術，創造全新業務能力
四、AI革新蛋白質設計，藥物設計潛力凸顯
4.1 AI對蛋白質設計領域帶來顛覆性影響
4.2套用領域不斷拓展
4.3數據、研發經驗和成功案例是核心競爭力
五、AI制藥整體融資增速趨緩，資金向高確定性賽道集中
5.1 AI制藥投融資增速放緩
5.2 AI蛋白質設計成為資本新寵
六、AI制藥產業投資全景圖
6.1 AI制藥領域主要公司
6.2國內主要AI制藥公司評價
正文
一、AI制藥究竟是不是好賽道？
近年來AI技術快速發展，在藥物研發領域的套用前景也一度被看好。
創新藥研發素以長周期、高風險和高投入而聞名，尤其還遵循「倒莫耳定律」，研發成本不斷走高，企業投資報酬率則持續降低。在此背景下，AI技術被認為有助於提高藥物研發效率，提升研發成功率，有望為創新藥產業帶來顛覆性的影響。
不過到目前為止，尚未有一款AI技術研發的新藥上市，現有商業模式的可行性也並未最終得到驗證，產業發展面臨諸多不確定性。隨著資本熱情降溫，AI制藥產業的發展前景如何？企業又該如何尋求突破？
1.1 為什麽需要AI制藥技術？
一款重磅創新藥可以為藥企帶來豐厚的潛在報酬，但高昂的研發成本、漫長的研發周期，以及居高不下的失敗風險，使得創新藥的投資報酬率近年來不斷走低。德勤的統計數據顯示，2022年全球Top20藥企的研發報酬率已降至1.2%，甚至已經低於定期存款利率，因此越來越無法引起資本的興趣。
為了改變創新藥行業這一現狀，需要有一種新的技術來大大加速藥物研發行程，或者可以顯著提高藥物研發成功率。AI技術當仁不讓地成為了重要抓手。憑借數據和演算法優勢，AI技術使藥物研發過程更為標準化，最大程度避免人為經驗因素的幹擾。根據輝達公開資料，使用AI技術可使藥物早期發現所需時間縮短至1/3，成本節省至1/200。
基於理論上的巨大優勢，AI制藥的概念一出現就獲得了資本市場的高度關註。根據Deep Pharma Intelligence 官網數據，自2012年至2023年，全球AI制藥公司獲得的投資額大幅增加，2019年，AI制藥領域投融資額首次突破100億美元，並在2022年達到了141.8億美元的階段峰值。此後由於全球投融資市場快速降溫，創新藥尤其是AI制藥領域的投融資規模也迅速下滑，但AI制藥領域累計獲得的投資額在2023年一季度時已經達到了602億美元，較2012年增長超過170倍。
1.2 AI技術在藥物研發領域的套用
AI技術在藥物研發領域的套用主要分為臨床前和臨床試驗領域。在臨床前階段的疾病機理研究、靶點發現、化合物篩選、ADMET預測等多個環節，AI技術的套用對於提升研發效率都有顯著作用，市場空間相對更為明顯。
其中，靶點發現對於新藥研發意義重大，但隨著創新藥研發數量的持續增加，好的新藥靶點發現難度與日俱增。AI技術在靶點發現上有著與人類思維截然不同的方式，可以在不遵循傳統認知和預先假設的前提下，尋找到全新的可成藥靶點，給藥物研發帶來更多新的可能，因此成為不少AI制藥企業嘗試突破的方向。
藥物分子生成方面，AI技術對於蛋白質結構預測的速度和準確性遠高於傳統手段，甚至被認為和實驗解析的結構具備同樣高的可靠性。2024年，谷歌旗下DeepMind公司所開發的蛋白質結構預測程式AlphaFold升級到了第三代，目前該款程式不僅可以用於預測蛋白質結構，還可以預測核酸、小分子等生命分子，並且與現有技術相比準確率提升了50%。
在臨床試驗環節，由於需要線下實操，AI技術可套用的領域目前僅限於臨床試驗設計、臨床試驗結果預測等部份領域。基於大數據的AI演算法可以最大程度合理安排臨床試驗流程，避免人類經驗帶來的一系列幹擾；而對於臨床結果的預測，可以為創新藥企業提供重要參考。
據悉，盡管許多候選藥物在臨床前階段進行了廣泛的最佳化，但從2009年到2018年，全球新藥整體的臨床試驗失敗率依舊高達85%左右。如果能夠提前預測可能的試驗結果，將能給企業減少不少損失。
1.3 AI制藥的發展前景如何？
創新藥企降本增效的強烈訴求使AI制藥的潛在市場需求非常可觀。據Precedence Research預測，未來十年，AI制藥市場有望持續高速增長，預計到2032年全球市場規模將超過118億美元，從2023年至2032年復合增長率將達到近30%。
看好這一潛力賽道，近年來不斷有企業進入該領域，並獲得不同程度的突破。到目前為止，AI制藥共形成了AI+Biotech、AI+CRO、AI+SAAS三種主要的商業模式，此外還吸引了輝達等科技巨頭在AI制藥領域進行布局。
目前來看，三種商業模式各有獨特優勢，相容兩種及以上的企業最多。據藥智局及蛋殼研究院統計，2022年國內AI制藥公司中，31%的公司選擇相容其中兩種商業模式，只有8%的公司選擇僅AI SaaS的商業模式。
導致這一現象的主要原因是，AI SaaS業務模式盡管收入穩定，但規模過低。據了解，目前AI SaaS市場份額最高的薛丁格（80%左右），2022年上半年軟體業務收入約為0.63億美元。有業內人士透露，一般企業軟體授權費一年能達到幾百萬美元就已相當可觀，相對於藥物研發動輒千萬甚至上億美元的收入，可以說是不值一提。
不過，盡管國內外AI制藥企業先後取得了不同程度的進展，但到目前為止，還未有一款經AI技術研發的藥物成功獲批上市，無論是AI技術企業自行研發的新藥，還是幫助客戶進行的藥物研發。換句話說，AI制藥技術究竟能否帶來實際的經濟效益，尚未得到實踐驗證。
更令業界擔憂的是，包括全球第一個由AI設計的分子DSP-1181在內，已有多款AI輔助研發藥物被曝因臨床表現不佳而終止研究，一時間質疑頻出，甚至有觀點認為「AI藥物解決方案實際交付能力不足」，這給AI制藥行業蒙上了一層陰影。
近日，全球AI制藥龍頭公司Recursion和Exscientia宣布合並。這兩家企業在過去一兩年時間內都經歷了大規模縮減管線等負面事件，並且至今未有亮眼的臨床數據讀出。時值資本寒冬，兩家頭部AI制藥公司選擇合並，抱團取暖意味濃厚。
對此，成都先導（688222.SH）董事長李進認為，此前資本熱潮帶來的泡沫太大，目前的降溫對於AI制藥產業是一個必然的過程，但並不意味著AI制藥產業沒有發展前景。與資本趨於降溫不同的是，產業端對於AI技術的套用反而開始增加，AI技術在藥物工業實際的套用價值正在逐漸被更多企業認知，成都先導也正在加快布局AI制藥。
英矽智慧聯席總裁任峰則表示，AI制藥企業當前最需要做的找到能夠為企業帶來穩定現金流的合適的商業模式，到目前為止還沒有企業走到這一步。英矽智慧將繼續推動藥物臨床研究，聚焦於驗證技術的可行性。如果能發現全球第一個透過AI找到的新靶點，或者透過AI找到了新分子進入臨床，並且在臨床上能得到安全性、有效性的驗證，將有助於驗證企業的商業模式，從而盡早實作盈利。
二、英矽智慧聯席CEO任峰：AI制藥三路徑化解行業痛點
在大模型技術的加持下，AI制藥產業快速發展，尤其隨著輝達的高調介入，一時間產業前景被無限看好。
事實上，迄今為止仍未有一款由AI技術研發的藥物正式上市銷售，也沒有一家AI制藥企業的商業模式真正開始創造穩定的現金流，AI制藥的諸多優勢仍未獲得市場的實際驗證。光環籠罩下的AI制藥產業究竟是概念炒作還是大勢所趨？AI技術又能否助力傳統生物制藥產業重回景氣巔峰？
第一財經此前專訪英矽智慧聯席CEO任峰，探討AI制藥行業發展背後的邏輯。
2.1算力巨頭入局加速技術進步
第一財經：如何看待輝達在AI制藥領域的高調布局？
任峰：
我覺得輝達在AI制藥的布局還是結合了他們自身的優勢。作為一家科技巨頭，他們可以提供強大的算力，但是缺乏在生物醫藥領域的專業數據和演算法。透過投資一些AI制藥公司，可以結合兩者在算力和數據、演算法方面的專業優勢，這就相當於強強聯合。以此為基礎所訓練的垂直領域大模型，將有助於解決生物醫藥領域遇到的一些問題。
所以我認為，輝達的做法還是很貼合實際的，他並沒有選擇將自身業務範圍拓展到這個領域。因為AI制藥公司的數據和人才資源都需要很長時間的積累，如果一家科技公司轉型到這一領域，這部份業務規模占到公司整體營收的比例可能不會很大，其業務優先級也將較低，這是不利於AI制藥發展的。與其如此，還不如將自己的算力優勢與其他企業進行合作，形成互補，才是最為明智的。
第一財經：輝達等科技巨頭的介入將對AI制藥產業帶來怎樣的影響？
任峰：
資金和強大算力的註入對於整個AI制藥行業都將構成促進作用。尤其是一些企業可以借機利用通用大模型結合自身數據，訓練出針對生物醫藥領域的垂直模型，可能會在諸如靶點預測、分子生成等方面更具優勢。
英矽智慧沒有享受到輝達的算力支持，但是我們透過與微軟合作，也對一些內部數據進行二次訓練，並運用到了我們自己的平台上。像生物醫藥這種垂直領域，AI模型訓練過程中的數據量遠不如Chat GPT這種通用型大模型，因此對於算力的要求也沒有那麽高。
2.2 AI有望助力生物制藥產業脫困
第一財經：當前全球經濟金融環境下，生物制藥行業發展前景是否依然確定？
任峰：
其實我覺得醫藥行業整體的市場前景依然是確定的，此前之所以有一些調整，是因為行業泡沫太大了，現在只是擠泡沫擠過頭了。在美股市場，生物醫藥從2023年底開始其實就已經反彈了，A股和港股市場的節奏本身就會有些滯後，再加上一些地緣政治因素帶來的不確定性，導致創新藥市場表現相對較弱。但從長期來看，生物醫藥的需求前景依然是比較確定的，生病了就必須要吃藥，而並不受到其他一些因素影響，這與消費品有著本質的區別。
目前生物創新藥最大的痛點，就是投資報酬率過低。德勤的統計數據顯示，2022年全球Top20藥企的研發報酬率已下降至1.2%，甚至已經低於定期存款利率，因此越來越無法引起資本對於創新藥產業的興趣。所以，現階段大家都期盼一種新的技術，可以大大加速藥物研發行程，提高研發成功率，從而重新提高投資報酬率。一旦有這種突破性的技術出現，證明它確實可以為整個行業帶來更高效的、顛覆性的解決方案，整個行業的景氣度又會重新走高。
第一財經：AI技術可以提升藥物研發的成功率嗎？
任峰：
AI制藥能提高藥物研發的成功率，但藥物研發整體成功率小於5%，就算提高三倍也還是小於15%，研發者依然面臨著較高的失敗風險。並且，目前還沒有足夠多的數據和案例可以證明，AI制藥確實能大幅提高成功率。
事實上，成功率的問題本質就是一個數位遊戲，只要不斷嘗試新的分子結構，總能獲得一次成功。藥企在引入AI技術後，透過降本增效，原來僅夠一個藥物研發計畫的資金和時間，可以投入到十個甚至更多的計畫中，這其實也能夠促進研發成功率的提升。
在現階段，大家關註最多的其實是AI技術在藥物研發過程中降本增效方面起的作用。
一款新藥的生命周期也就是其專利周期是20年，如果要花15年去研發，那上市之後只有5年的報酬，之後仿制藥就出來了。如果提高研發效率，10年內推動藥物上市，那就等於將收入獨占期拉長一倍。我覺得這是AI能給整個制藥行業帶來的影響。如果能成功，其實是可以徹底改變生物醫藥行業現狀，讓投資報酬率大振幅提高。
第一財經：AI技術具體如何幫助生物醫藥行業突破困境？
任峰：
目前AI制藥企業的主要策略是解決現有藥物研發過程中的一些核心問題。首當其沖的問題就是靶點發現，好的靶點現在越來越難找到，這也導致目前類似PD-1的一些熱門靶點十分內卷。
其次是分子生成領域，尤其是小分子藥物方面，很多計畫根本就做不到臨床就宣告失敗。只有一個可以系統且高效生成成藥性較好的分子，才能最終推進到臨床階段。
第三個就是臨床試驗方案的設計，如何設計最好的臨床試驗方案，讓研發計畫盡可能獲得成功，也是研究人員最為頭疼的。
作為AI制藥企業，就是圍繞這三個方面，透過不同路徑、手段去解決行業痛點。
2.3 有效商業模式仍待繼續探索
第一財經：過去一年中，包括英矽智慧在內，AI制藥行業繼續迎來較快發展，行業的商業模式有哪些變化？是否變得更清晰？
任峰：
我覺得商業模式還是沒有更清晰，大家還在探索之中。
現階段AI制藥的商業模式主要有AI+SaaS、AI+CRO以及AI+Biotech三種，大家都在探索不同的商業模式，看哪個能給AI制藥帶來真正的機會，但是到目前還沒有一種商業模式被證明比其他的商業模式都好。
英矽智慧從2023年開始把在研的生物藥計畫對外授權，轉讓給合作夥伴。在此之前，其他的AI制藥公司很少往這個方向去做。從獲取現金流的方式來看，軟體銷售的收入天花板比較低，而對外提供CRO服務的合作模式則必須承擔較大的失敗風險。我們想要做是把計畫推到PCC(臨床前候選化合物)，或者臨床1期就把它轉讓出去，讓合作夥伴利用他們在臨床或者市場化方面的優勢繼續推動計畫，而我們可以借此得到首付款、裏程碑付款以及後續的銷售分成。目前來看我們認為這個商業模式是最理想的，但是也得等待時間驗證。
第一財經：必須等到藥物上市以後才能看到哪種模式更加有效嗎？
任峰：
藥物上市可以證明你的技術是可行的，並不代表你的商業模式依然可行。我認為只有證明某一種商業模式可以持續帶來現金流，或者幫助企業實作盈利，才是真正可行的。但是現在，所有的AI制藥企業還沒有走到這一步。
第一財經：科技巨頭的加入會加速商業模式的探索行程嗎？
任峰：
我覺得他們的加入會加速技術上的突破，但是商業模式其實還是需要AI制藥公司自己去探索。這其實是兩個層面，一個是技術上是否可行，一個是商業模式是否可行，即使技術上可行，商業模式不對，還是要失敗的。
第一財經：驗證AI制藥商業模式可行性還需要多久？
任峰：
在商業模式的探索上，未來兩三年應該會看到一些趨勢，如果一些企業越來越傾向於跟隨某種商業模式，並且做到盈利，那就意味著這種商業模式是更好的。
2.4 數據和演算法構築核心優勢
第一財經：英矽智慧在AI制藥領域最核心的優勢是什麽？
任峰：
首先是數據。雖然我們絕大部份數據都是公開來源，但這一類數據必須經過清洗篩選，並統一格式才能最終用於大模型的訓練。我們從2014年開始就有一個50人左右的數據團隊專註於數據清洗工作，因此，在數據方面有了長時間的積累。憑借我們在數據方面獨到的理解，以及根據我們的理解所收集來的已經清洗過的、整理成所需格式的數據，構築了英矽智慧在數據方面的優勢。
其次是演算法。我們做了很多計畫，有成功也有失敗，並且也有計畫進入臨床階段，相比很多初創公司，我們的演算法經歷了時間的驗證。並且從目前來看，我們的技術的確可以提高一些內部計畫的成功率，這是我們的優勢。
最後就商業模式的探索，盡管仍需時間驗證，但我對我們的商業模式還是有一定信心的，從公開數據來看，與全球頭部AI制藥公司的收入相比，英矽智慧也取得了比較好的成績。
第一財經：當前公司最重要的發展目標是什麽？
任峰：
我們還是將繼續推動藥物臨床研究，聚焦在驗證技術的可行性上。如果能發現全球第一個透過AI找到的新靶點，或者透過AI找到了新分子進入臨床，並且在臨床上能得到安全性、有效性的驗證，這個意義將非常重大。
另一個目標就是希望可以盡早證明我們的商業模式是可行的，可以早日實作盈利。
如果這兩個目標實作了之後，我們未來的目標就是希望能做更多的計畫，把AI在藥物發現上的能力賦能給更多的制藥公司。我們也在對外授權軟體，希望我們這個AI平台能讓更多企業去用，幫助他們提高效率。
第一財經：英矽智慧對自己的定位是什麽？
任峰：
大家都把我們定位為一家Biotech公司，但事實上我們是以演算法為底層技術的Techbio公司，只是目前資金和人力都十分有限，為了驗證AI平台技術的有效性，最終選擇了生物醫藥這樣一個產業來進行深耕。
事實上我們的AI技術也可以套用於其他領域，目前我們在農藥研發、環保等領域都在探索一些獲得現金流的方法，雖然不是我們的主營業務，但也可能是未來的拓展方向之一。未來英矽智慧很可能會成為一家覆蓋生物醫藥、石油化工、綠色化學、農藥等多個業務領域的集團公司，想象空間還是很大的。
三、成都先導董事長李進： AI技術在藥物產業定位漸清晰
一度風光無限的AI制藥今年似乎在資本市場受到冷遇，頭部企業抱團取暖，部份企業面臨清盤，行業估值迅速回落。
不過，從實際發展來看，AI對於藥物研發的積極影響正在逐步顯現，而產業端對於AI技術的定位也愈發清晰，部份領域的套用前景已得到認可。
同時，AI技術可能帶來的顛覆性效果，也讓一些企業認清現實，並加速擁抱新技術，以尋求永續發展。
褪去光環的AI制藥產業前景是否還一如既往？未來究竟將如何發展，又有哪些企業能夠從中脫穎而出？
第一財經專訪成都先導董事長李進，持續追蹤AI制藥行業的發展現狀。
3.1 AI助力醫藥產業發展再上新台階
第一財經：近年來AI技術在推動藥物研發方面有哪些積極訊號？
李進：
盡管因為資本市場的追捧而出現了過熱，但從行業實際發展來看，AI技術在藥物研發領域的套用依然有不少非常正面的訊號出現。一方面，近期部份公司在非常短的時間內，就將AI藥物研發計畫成功推進到了臨床試驗階段，對行業而言這是非常鼓舞人心的。
同時還有一些系統性的積極訊號，業內較為知名的波士頓咨詢公司近期釋出了相關研究文章，針對一些由AI技術深度參與到藥物研發早期甚至一期臨床階段的研發管線進行統計，其一期臨床試驗獲得成功的機率也是非常高的。
第一財經：AI技術給醫藥產業發展帶來的影響是什麽？
李進：
醫藥產業一直以來都在試圖利用資訊科技幫助提升藥物研發效率，包括靶點的選擇、藥物分子的設計、最佳化及評估等，但一直沒有獲得顯著的成果。目前的AI技術，尤其是大數據、大模型、深度學習這些技術出現後，已將資訊科技在藥物研發領域的套用潛力推上了一個新的台階。
3.2 資本退潮之際正是產業布局最佳視窗
第一財經：近年來資本市場對於AI制藥行業的看法有什麽變動
李進：
近年來，AI技術在藥物研發領域的套用前景一度受到資本的瘋狂追捧，短時間內就湧現了數百家AI制藥公司，並獲得了不少的融資，甚至有不少頭部企業在歐美市場成功上市。但從近期來看，有一些訊號傳出。
最近Recursion和Excientia宣布合並是行業內的重大事件，兩家都曾是紅極一時的企業，尤其Excientia還是英國在AI制藥方面最為領先、規模最大成果也最明顯的企業，為什麽如今卻不得不與Recursion相抱團取暖，這被投資界解讀為一個負面的訊息。此外在國內，也有不少AI制藥企業進入了清算階段，對於資本而言，這意味著未來在AI制藥領域的投資必須要更為謹慎。
第一財經：如何看待這一轉變？
李進：
資本對於新技術的嗅覺更為靈敏，能夠比產業端更早關註到新的趨勢，是行業發展的一個風向標。但短期期望值的爆發以及投資規模的快速增長，往往會導致預期過熱，期望值的沖高回落是必然趨勢。
這並不意味著AI技術對於藥物研發沒有實際作用，從技術原理來看，AI技術在藥物發現領域的套用前景還是非常可觀的，但是可能在工業套用層面要達到可靠的程度，還需要一定的時間。
第一財經：醫藥產業如何看待AI技術的套用前景？
李進：
與投資界對新技術的看法完全不同，產業界除了關註新技術是否具備更廣泛套用空間外，更多從實際套用的角度來尋找新技術在產業中的定位，因此對於新技術帶來的成功率、有效性以及可靠性等數據更加關註。
在資本市場熱度逐步回落的當下，資產價值逐漸回歸合理，而產業界對AI技術在藥物研發領域的實際套用也已經有了更為明確的認知，因此正是其布局AI技術的重要視窗。
至少對於成都先導在內的CRO企業，以及一些大型的制藥公司而言，在當前市場環境下並不會選擇放棄AI技術，甚至會在預算範圍內進一步增加投入。
第一財經：AI在藥物研發領域的套用可能會有哪些突破？
李進：
從此前一些企業的探索結果來看，原先最被看好的，將AI套用於藥物靶點的選擇，可能還存在較大的不確定性，後續企業繼續在這個方向的投入或許會更為謹慎。
目前更多的套用是將AI作為試驗輔助工具，在具體的小分子藥物發現、肽分子設計或者抗體的最佳化等方面進行套用，並且已經展現出非常好的效果，甚至可能會有超乎預期的影響。
除此之外，在臨床試驗設計和臨床數據解讀方面，AI技術也可能會有不錯的套用前景。尤其是將臨床數據與組學數據進行結合後，相比於傳統的基於經驗判斷所產生的數據可能更具科學基礎。如果最終驗證可行，這一套用將具備更為可觀的工業價值。
3.3 成功率和大數據是AI制藥企業脫穎而出的關鍵
第一財經：為什麽AI制藥技術依然沒有獲得普遍認可？
李進：
AI技術用於未知靶點探索的成功率尚不明確，是其套用大規模鋪開的一個障礙。
在工業化場景下，大型制藥公司為保障平穩執行，通常都非常看重計畫執行的規劃性和計劃性，這就要求藥物研發管線從藥物發現到臨床試驗各個環節的成功率都能夠預測。目前在化合物發現階段所使用的技術手段是高通量檢測（HGS），歷年下來的成功率是50%。而AI技術在該領域發展時間尚短，僅僅在化合物發現階段也尚無一家AI制藥公司有足夠的成功案例可以證實成功率。未來只有這一成功率數據逐漸明確，並且被證實可以超過50%，AI技術在化合物發現環節才有替代現有技術的可能。
成都先導所處的DEL領域（DNA編碼化合物庫），是更為早期的藥物研發階段，在完成了50多種不同的生物學靶點家族的數百個靶點的驗證後，我們目前已十分有信心地將成功率定在75%-80%，也確實因此獲得了持續不斷的訂單。
第一財經：AI制藥行業的發展還受到哪些因素影響？
李進：
早期的AI制藥公司可能更多將精力投入到了演算法的開發，但是沒有解決AI大模型進行深度學習的最關鍵問題，就是大數據。只有透過足夠量的數據訓練大模型，才能更加有效地使用AI進行分子生成或者分子預測。前期一些公司失敗與成功，或多或少都與此有關。
第一財經：哪一類企業可能在AI制藥領域脫穎而出
李進：
目前看下來，AI技術發展最為核心的還是數據，不同數據所能夠培育出來的大模型各不相同，最終所產生的預測結果也不盡相同。因此，那種能夠持續不斷產生高品質，涉及靶點範圍、分子類別型範圍，生物模型範圍更廣的大數據企業，在AI對藥物設計或藥物最佳化等套用領域的發展可能會更具活力。
CRO企業透過為大量客戶提供研發服務，可以接觸到更多藥物合成、藥物分析等環節的非公開數據，這是一般Biotech公司所不具備的，也為CRO公司快速推動AI技術的發展提供更好的支持。
第一財經：AI制藥行業是否會因為一些極具資源稟賦的企業介入而形成寡頭格局？
李進：
對於人類而言，生命科學領域依然充滿了未知，有著極高的不確定性，很多疾病的致病機理以及藥物的作用機制都很不明確，這也是導致目前創新藥臨床試驗成功率不足10%的關鍵原因。再豐富的數據資源在這種巨大的未知和不確定性下，仍然只是滄海一粟。因此，行業內很難出現能夠絕對壟斷的龍頭企業，這一點與消費市場或傳統的互聯網市場有著極大的區別。
3.4 擁抱新技術，創造全新業務能力
第一財經：CRO企業引入AI技術是否是必然趨勢？
李進：
一些依靠單一技術，單一業務模式，以及較低門檻的優勢而生存的CRO企業，未來在AI技術的挑戰下，其現有技術優勢和業務模式可能會被完全顛覆，因此這一類企業如果不尋求引入AI或其他新技術，在未來可能會面臨被淘汰的命運。
成都先導作為以DEL技術為核心優勢的企業，積極引入AI技術正是出於能夠更好發展，避免被顛覆的目的。
第一財經：成都先導引入AI技術的目標是什麽？
李進：
成都先導在AI技術方面的布局，依然是從維護企業現有有利競爭，擴大企業的商業價值為核心理念。公司現有的1.2萬億化合物庫是我們在DEL領域所構築的核心技術優勢，未來將以此為基礎，透過尋求外部合作，利用AI技術能力進一步擴大公司數據資源優勢。
另一方面，則是希望利用AI技術實作業務範圍向小分子結構的發現和最佳化等領域進行延伸拓展。尤其是分子結構的最佳化，單計畫訂單價值較現有業務更高，約有5-10倍左右，是一個很好的拓展方向。
第一財經：公司具體如何推進AI技術能力的建設
李進：
一方面我們緊跟最新的AI演算法和技術發展趨勢，有好的案例盡快將其消化，用來夯實我們自身的AI技術。
此外，成都先導目前正在建設高通量智慧化實驗室，並透過購買等方式建設了一些高通量的生物化學檢測平台。實驗室每個月可以生產近萬個化合物，而透過高通量檢測平台又能夠篩選出生物活性、成藥性評價的一致性指標等數萬組數據。這些數據可以用來培訓新的模型，同時建立一些新的能力，幫助公司逐漸擴大資料庫規模，並推動業務能力逐漸向分子結構最佳化領域延伸，最終形成在多個業務領域可以穩定輸出成果的AI平台。
四、AI革新蛋白質設計，藥物設計潛力凸顯
瑞典當地時間10月9日，2024年諾貝爾化學獎正式揭曉，David Baker因其在計算蛋白質設計方面的成就獲得一半獎金，另一半則被分別授予了Alpha Fold2的開發者Demis Hassabis和John Jumper。
在生命科學，尤其是創新藥物研發領域，蛋白質設計最佳化是早期研發階段非常重要的環節之一。由於蛋白質結構復雜，傳統技術限制下蛋白質設計最佳化不僅耗時較長，且成本高昂，是創新藥研發的技術難點之一。
AI技術的註入顛覆原有蛋白質設計的工作模式，大幅提升研發效率和成功率。此次諾獎化學獎獲得者均憑借AI技術在蛋白質設計與結構預測領域取得了此前難以想象的成就，其中David Baker首次使用生成式AI從頭設計出了全新的抗體，有望讓AI從頭設計蛋白進入抗體藥物市場。
技術突破的同時，AI技術也促使蛋白質設計服務這一新型產業應運而生。除了藥物研發，蛋白質設計服務也逐漸向合成生物學、酶制劑等套用領域拓展，並陸續出現成功案例。
4.1 AI對蛋白質設計領域帶來顛覆性影響
作為生命的基礎單位，蛋白質在創新藥物研發過程中扮演著重要的角色。在單抗、ADC等大分子藥物的研發過程中，對蛋白質進行最佳化調整以提高其適應工業化生產的能力，提升藥物的治療效果，是非常常見的策略。
由於蛋白質結構繁雜且變化多端，以往科學家要更多依賴於專家指導及濕實驗驗證的方法不斷嘗試探索，才能實作對蛋白質功能的精確調控，不僅耗費較大人力物力，成功率和計畫周期都難以把握。「蛋白質結構的復雜性以及序列空間非常大，這兩點導致以往依靠專家經驗理解和高通量篩選等方式進行的蛋白質設計難以獲得良好效果。」天騖科技CTO劉灝對第一財經表示。
近年來AI技術突飛猛進，推動一些細分領域不斷取得突破。2020年末，谷歌旗下DeepMind推出的第二代用於蛋白質三維結構預測的人工智慧系統AlphaFold2，一舉破解了困擾生物學界50多年的「蛋白質折疊」難題，引發轟動。
在AI技術的助力下，人類在蛋白質設計領域仿佛「任督二脈」被打通，科學家可以直接透過蛋白質序列預測蛋白質結構並精準建模，從而能夠更便捷地研發出廉價有效的藥物。
「AI技術的出現，對整個蛋白質設計領域帶來了顛覆性的影響。」劉灝表示，人類對蛋白質結構預測的精準度達到了此前難以企及的高度，同時，為蛋白質設計帶來了更多可能性，例如蛋白質的從頭設計，又如天騖科技所使用的從」序列直達功能「的全新預測方式。
得益於蛋白設計能力的提升，近年來mRNA疫苗、腫瘤藥物、合成生物材料以及酶制劑等諸多賽道均實作了重大技術突破。
2024年，DeepMind推出了AlphaFold3，該款程式不僅可以用於預測蛋白質結構，還可以預測核酸、小分子等生命分子，並且與現有技術相比準確率提升了50%，在藥物設計方面的潛力進一步凸顯。
4.2 AI蛋白質設計套用領域不斷拓展
除了技術手段的突飛猛進，AI技術的引入也開創了蛋白質設計服務這一全新的產業。劉灝表示：「傳統技術手段下，蛋白質客製化設計效率低而成本高昂，企業很難僅憑借此業務實作盈利。AI技術的出現使得企業以蛋白質設計服務為主營業務從此成為可能。」
據介紹，在創立後兩年多時間內，天騖科技依托自主研發的AI蛋白質設計通用大模型AccelProtein™，已成功交付了二十余款蛋白質設計計畫，成為了國內領先的AI蛋白質設計服務商。
「我們目前與醫藥企業的合作模式以CRO模式為主，服務內容包括為處於早期研發階段的蛋白類藥物以及生產工藝環節所使用的工具蛋白提供設計最佳化服務。」劉灝介紹稱，目前為止AI蛋白質設計依然是一項比較新的技術，對有效性的驗證非常重要，透過提供最佳化服務，為企業帶來短期收益的同時，也不斷驗證平台的有效性，「成功案例越多，客戶與我們合作的意願也會更強烈，這是一個正向的迴圈。」
從長期需求來看，由於具有靶向性強、生物活性高等優勢，單抗、雙抗、ADC、融合蛋白等基於蛋白質的藥物近年來備受青睞，藥企研發計畫的增多使得蛋白質設計服務需求持續增長。此外，一些細胞和基因療法中所使用的工具類蛋白也需要設計和最佳化，AI蛋白質設計服務在這些領域有著很大的套用潛力。
不過，由於創新藥行業目前整體仍處於景氣低位，對於AI蛋白質設計服務企業而言，如何拓展業務空間，實作穩定增長是當下需面臨的問題。
「藥物研發受到嚴格的法規約束，對產品的效能要求更高，驗證周期也相對更長，因此我們需要拓展一些新的業務來提升快速變現的能力。」劉灝稱，AccelProtein™是一個通用大模型，可以套用於酶制劑、合成生物學、生物藥等多個不同領域的蛋白質設計中，為企業向上述領域拓展提供技術支持。
「在酶制劑或合成生物學領域，客戶對產品的效能要求相對單一，實驗流程模組化程度較高，從產品交付到中試放大生產再到產品上市，整個周期相對藥物研發是很短的。」劉灝表示，由於驗證周期短，公司本身也會提供中試工藝開發等延伸服務，從而進一步幫助客戶縮短產品開發周期。
據了解，這並不是個例，國內另一家AI蛋白質設計企業分子之心，也正基於其NewOrigin大模型以及在產業計畫方面所積累的經驗，逐漸將業務範圍向材料、食品、化工、農業等諸多領域拓展。
不過，劉灝表示，相對於合成生物和酶制劑等業務領域，藥物研發盡管短期報酬較慢，但高投入高報酬的特點決定了長期發展上限更高，因此依然是十分值得看好的發展方向。
4.3 數據、研發經驗和成功案例是核心競爭力
數據是AI制藥的要素之一，也往往是制約AI制藥企業發展的瓶頸。在蛋白質設計領域，數據同樣是關鍵的資源之一。
據悉，由於行業的獨特性，AI蛋白質設計企業可以從目前已公開的2.8億條蛋白質序列數據中獲利，但真正拉開差距的遠非這2.8億條數據。
劉灝表示，在小分子藥物領域，國際大藥廠數十年積累的實驗數據資源是其構建AI模型的重要優勢；在蛋白質設計領域，企業也在紛紛構建自己的數據壁壘，天鶩科技在2.8億條公開數據的基礎上，還建立了5億條私有數據集，以此為基礎訓練的大模型為公司在蛋白質設計最佳化服務方面帶來顯著優勢。
除了數據資源，在產品研發方面的經驗和成功案例對於AI蛋白質設計企業核心競爭力的影響也非常明顯。劉灝表示，在面對下遊客戶時，成功交付的案例數量往往受到更多關註。
元星智藥CEO王梅傑也認為，在蛋白質設計領域，持續研發過程中積累的成功經驗，尤其是不斷積累的技術專利，將構成AI+企業的護城河。
隨著國內藥企ADC、單抗等大分子創新藥研發計畫的持續推進，國內AI蛋白質設計企業積累的經驗和案例有望隨之增長，從而不斷打造和增強企業核心競爭力。
五、AI制藥整體融資增速趨緩，資金向高確定性賽道集中
AI技術的快速發展令AI制藥企業廣受關註，行業融資事件和融資規模一度出現快速增長。不過，受宏觀經濟波動及缺乏市場驗證等因素影響，近年資金對於AI制藥的熱情有所降溫，融資規模增速逐步放緩。
進入2024年，一級市場對於AI制藥前景預期回穩，海外市場的投融資活躍度有所回升。相比之下，中國市場對於AI制藥的態度更為冷靜，尤其在三季度，相關融資事件及融資規模較此前繼續回落。
投資方向上，資金向部份確定性更高的細分賽道集中的趨勢愈發明顯，諸如AI蛋白質設計等領域出現不少大額融資事件。
5.1 AI制藥投融資增速放緩
AI技術的套用被認為有助大幅提升藥物研發的成功率和效率，甚至為藥物創新帶來全新思路，近十年來AI制藥領域備受資本關註。
根據市場分析機構Deep Pharma Intelligence的統計，自2016年起，AI制藥領域融資規模持續高速增長，至2022年，行業整體的投融資規模已較2015年增長超過20倍。
不過在經歷了幾年的高速發展之後，AI制藥領域始終沒有一款產品推進到商業化銷售階段。缺乏市場驗證，疊加新冠疫情以及全球資本市場趨冷的影響，一級市場對於AI制藥的熱情開始降溫。2022年AI制藥領域融資規模同比增幅僅為3.65%，增速較前幾年顯著放緩。
2023年至2024年，全球AI制藥領域一級市場融資繼續波動。據行業數據平台智藥局統計，2023年，全球與AI藥物研發相關的融資事件共計104起，融資總額為36.01億美元，分別較2022年下降了27.8%和42%。
2024年，市場預期仍未見明顯改善，但資金對於AI藥物研發的態度略有改觀。1-9月，全球範圍內AI制藥融資事件共計102起，企業獲得一級市場融資46.63億美元，已超過2023年全年，基本回到了2022年時的水平。
其中，4月份AI+蛋白質設計領域初創公司Xaira Therapeutics罕見地在種子輪就獲得了超過10億美元的融資。受此影響，上半年，全球AI制藥領域一級市場融資規模達到33.36億美元，較上年同期增長超過200%。
進入三季度，一級市場情緒有所降溫，AI藥物研發領域融資事件共計33起，獲得一級融資額度為13.27億美元，環比二季度分別下降超過23%和40%。
結合近幾年的數據來看，AI制藥領域的融資規模高增長或已暫告一段落，在真正獲得市場驗證之前，資本對於行業的預期或將保持相對平穩。而不同地區資本對於AI制藥的態度也出現分化的趨勢。
一直以來，全球AI制藥投融資活動主要活躍在美國、中國和歐洲，其中，美國是全球AI制藥的主陣地，據Deep Pharma Intelligence統計，逾800家AI制藥企業和1900家相關投資基金（截至2023年）中，超過半數在美國境內。
據智藥局數據，2022年和2023年，分別有71起和48起AI制藥一級市場融資事件發生於美國，占當年總數的49%和46%，獲得融資金額占比分別達到77%和80%。相比之下，中國地區融資事件占比分別為29%和30%，獲得融資金額占全球市場比為9%和10%，為AI制藥投融資活動第二大活躍地區。
進入2024年，海外資本市場對於AI制藥投資熱情升溫更為顯著，而國內則相對平穩。今年前三季度，中國AI制藥一級市場融資事件僅有27起，三季度更是只有5家中國企業獲得融資，占比15%，而美國企業三季度融資事件達到19家，占比超過57%。
5.2 AI蛋白質設計成為資本新寵
整體來看，2024年AI制藥在一級市場的融資呈現事件數量增長有限，融資規模大幅增加的特點，資金向部份計畫集中的趨勢較為明顯。在這其中，AI+蛋白質設計技術成為一級市場資金關註的重點領域。
Xaira Therapeutics於今年4月完成10億美元種子輪融資，成為到目前為止，2024年AI制藥領域金額最大的融資事件。作為一家AI+蛋白質設計領域初創公司，其核心業務是利用AI重塑藥物研發，專註的方向是研究蛋白質如何在健康和疾病中發生變化。其聯合創辦人之一的David Baker為2024年諾貝爾化學獎得主，也是AI+蛋白質設計領域的靈魂人物。
蛋白質在生命科學領域扮演著重要的角色，透過AI技術對蛋白質進行測序，可以顯著縮短蛋白質研究的周期並降低成本。目前AI蛋白質結構設計領域也已實作了一系列重大突破，生成超越自然界的新型蛋白質成為可能。除了藥物研發，AI蛋白質設計在合成生物、酶制劑等諸多領域的套用前景也十分廣闊。因此，近年來AI蛋白質設計一直是AI制藥領域最受關註的細分賽道之一。據不完全統計，2022年1月至2024年6月的兩年半間，該賽道已發生不下100起融資事件，總融資額超60億美元。
海外市場上除了Xaira Therapeutic，EvolutionaryScale、Nabla Bio、RevolKa等AI蛋白質設計領域的初創公司也分別在2024年宣布完成數額不等的早期融資。國內企業中，分子之心、天鶩科技、途深智合等也在年內先後獲得從數億元到數百萬元不等的融資。
其中，分子之心是國內AI蛋白質設計領域的代表性企業之一，今年9月該公司宣布完成第三筆融資，融資額達到數億元人民幣。目前該公司正透過其自創的AI演算法，在蛋白質發現、最佳化與設計領域尋求革命性變化，以加速該項技術在藥物研發、工農業生產、材料設計等領域的創新套用。
天鶩科技於今年4月完成了數千萬元的Pre-A輪融資，所募資金將主要用於加速蛋白質工程通用大模型的行業套用。據了解，該公司依托自主研發的AI蛋白質設計通用大模型AccelProtein™，已成功交付了二十余款蛋白質設計計畫，並逐漸將合作範圍從生物藥向酶制劑、合成生物領域拓展。
與此同時，基於AI技術在蛋白質設計方面獲得的巨大突破，有不少創新藥企將這一技術具體套用於細胞療法的創新探索中。
美國細胞免疫療法研發企業ArsenalBio於今年9月4日完成了C輪融資，獲得了軟銀願景基金二期、再生元、輝達風投基金等多家機構共計3.25億美元的投資，成為今年細胞治療領域最大規模的私募融資事件。據了解，該公司致力於將CRISPR基因編輯技術、合成生物學以及邏輯閘控回路技術相結合，對CAR-T細胞進行重新編程，以解決目前行業發展所面臨的一系列挑戰。
在此之前，另一家致力於利用AI技術驅動的蛋白質設計來編輯免疫細胞的創新藥企業—Outpace Bio完成了1.44億美元的B輪融資。
作為近年來最被看好的新型腫瘤療法之一，細胞免疫療法在血液瘤領域已經獲得了出色的臨床數據驗證，但在市場規模更廣闊的實體瘤領域依然面臨諸多挑戰。AI技術在高通量篩選、預測治療反應、尋找關鍵成功回路、篩選和設計功能細胞等諸多方面都有望發揮作用，加速細胞療法在實體瘤治療方面的研究。
六、AI制藥產業投資全景圖
6.1 國內AI制藥領域公司最新名單
截至2024年6月，國內從事AI+制藥相關業務的公司已超過90家，其中既有泓博醫藥、成都先導等在AI技術領域積極布局的上市CRO公司，也有雲深智藥、百圖生科以及華為EIHealth等由互聯網大廠戰略投資的平台公司。
在初創公司中，晶泰科技（02228.HK，現名QUANTUMPH-P）是目前唯一一家實作上市的企業，而英矽智慧也已經進入上市申報階段。這兩家公司此前均已獲得多輪融資，並在研發層面獲得諸多突破，是目前國內AI制藥領域最具代表性的企業。
從技術方向來看，以AI技術為依托，主攻小分子藥物、抗體等大分子藥物研發的AI制藥公司占多數，同時，隨著技術逐漸獲得突破，AI+蛋白質設計、AI+細胞療法為主要業務的初創公司也開始不斷增多。
AI+Biotech、AI+CRO以及AI+SaaS是目前國內AI制藥公司的主要商業模式，其中前兩種模式盈利能力相對較強，因此更受青睞。不過，由於目前為止仍未有AI藥物獲批上市，行業整體上商業模式並不十分清晰，有不少公司同時在兩種甚至三種商業模式中展開探索。
6.2 國內主要AI制藥公司評價
數據說明
數據｜案例｜觀點來源
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(本文來自第一財經)
