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分子生物學界核彈級訊息!全球第一個基因編輯器開源,AI成功編輯人類DNA【附基因編輯行業前景】

2024-04-26科學

(圖片來源:攝圖網)

最近,分子生物學界引來了一個核彈級訊息,AI 成功覆寫人類 DNA。

近年來,人工智慧領域的飛速發展為基因編輯器的前進演化帶來了新的可能性。 最近,一家名為Profluent的AI蛋白質設計公司宣布推出了OpenCRISPRTM計劃,釋出了世界上第一個由人工智慧生成的基因編輯器——OpenCRISPR-1。

OpenCRISPR-1的問世代表著人工智慧在基因編輯領域的巨大潛力。透過AI的訓練,該公司的技術可以從大規模的序列和生物背景中學習,生成數百萬種自然界中不存在的CRISPR類蛋白質,從而以指數方式擴充套件了幾乎所有已知的CRISPR家族。 這意味著我們有望解除受到自然前進演化限制的基因編輯器,從而幫助設計出更具適應力、更強大的基因編輯器。

研究者們訓練了LLM(Language Model for protein engineering)在基於CRISPR的基因編輯系統數據集上,這些LLM產生的蛋白質將幾乎所有天然存在的CRISPR-Cas家族的多樣性擴大了4.8倍。更重要的是,這些基因編輯器在人類細胞中顯示出了與目前已知的基因編輯器相當甚至更好的活性和特異性 ,這意味著我們掌握自己的基因組密碼。

值得一提的是,OpenCRISPR-1是開源的,不僅可以免費用於科學研究,而且可以免費用於商業用途。 這將有助於提高基因編輯療法的可及性,降低基因編輯療法的成本,並加速開發目前無法治愈的數千種遺傳病的治療方法。

基因編輯行業是一個快速發展的領域,它涉及透過改變生物體的基因來改善生物體的特性。基因編輯技術的發展為醫學、農業和生物科學領域帶來了巨大的變革和機遇。 在醫學領域,基因編輯可以用於治療遺傳性疾病,改善人類健康;在農業領域,基因編輯可以用於改良作物品質和抗病性;在生物科學領域,基因編輯可以幫助科學家們更好地理解生物體內部的運作機理。

基因編輯細分技術對比

較為常用的基因編輯技術主要為ZFN技術、TALEN技術以及CRISPR/Cas9技術,依此為第一代、第二代、第三代基因編輯技術。 從操作套用方面,辨識精度、辨識效率、剪下效率逐漸提升,成本逐漸下降,商業化程度逐漸提升。

主流基因編輯技術詳解

CRISPR/Cas9技術是基因編輯的主流技術方向,透過CRISPR序列的定位和Cas9蛋白的切割同源DNA來實作基因編輯。 到2023年,該技術在醫學、植物和工業領域得到廣泛套用。在醫學方面,它對糾正致病突變、細胞修復和保護突變等方面具有重要意義。

基因編輯行業中道德倫理關鍵爭議點分析

基因編輯引發的倫理道德爭議主要可分為宏觀和微觀兩個方面。 在宏觀層面上,關註的焦點集中在人類分化、社會與人的關系以及自然與人的關系可能發生的變化。而在微觀層面上,則主要關註對試驗體和受治療群體的擔憂,基因編輯過程中存在脫靶效應的風險,此外,一些目前尚未顯現但未來可能透過遺傳與繁殖出現的問題也難以預料,需要足夠的樣本和數據支持。然而,誰來承擔這些風險,以及當這些風險廣泛出現後如何應對,以及誰應對這些問題負責,都是難以回答的問題。

基因編輯技術發展趨勢

基因編輯技術發展趨勢首先為ZFNs和TALENs不斷降低成本,縮短開發周期;其次為CRISPR基因編輯不受PAM限制, 實作任意基因組位點編輯;最後為克服脫靶率。

香港大學副教授黃兆麟指出,CRISPR/Cas9自2012年問世以來已成為主流的基因編輯技術。然而,該技術的底層專利技術已被西方國家壟斷。 目前,國內也在研發一些新穎的基因編輯工具,中國在基因編輯工具創新上仍有很大機會。他強調,要將前沿技術真正套用於臨床治療,需要各方合作共贏,而不是追求最快速度。

基因編輯行業是生物科技領域的新興領域,具有巨大的發展潛力。 隨著CRISPR技術的不斷成熟和套用,基因編輯技術在醫學、農業和工業等領域都有廣闊的套用前景。

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